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2008年3月17日 (月)

「1リットルの涙」の難病 脊髄小脳変性症の遺伝子治療

 数年前、話題の女優、沢尻エリカさんが難病に苦しむ高校生を演じ、好評を博した「1リットルの涙」というドラマを覚えていますか?

 主人公亜也が患っていた難病「脊髄小脳変性症」を、遺伝子治療で改善するマウス実験に成功したと群馬大大学院医学系研究科の平井宏和教授が発表しました。研究成果は欧州分子生物学機構機関誌のネット版に公開される予定です。

 脊髄小脳変性症は、歩行がふらつく、言語障害などの小脳性運動失調を主な症状とし、10~20年という長い年月をかけて徐々に進行していく神経疾患で、根本的な治療法はまだ確立されていません。

 平井教授は、今後サルを使った実験に取り組み、安全性の確認ができれば、人への応用も考えたいと話しています。

 ドラマを見ていて、自分ではどうすることも出来ず、病気がどんどん進行していく・・・そんな辛い状況でも一生懸命生きようとする亜也の姿に感動を覚えたものです。沢尻さんの演技も素晴らしかったと思います。

 脊髄小脳変性症の他にも、筋萎縮性側索硬化症(ALS)など神経内科領域の病気には有効な治療法のない難治性の疾患がたくさんあります。今回の研究成果は、脊髄小脳変性症の患者さんにとって喜ばしいニュースです。早く臨床応用が実現するといいなあと思います。

 

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